FDA одобрен первый препарат для лечения запущенной формы возрастной макулодистрофии
Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрен препарат пегцетакоплан, который является первым и единственным средством для лечения запущенной формы возрастной дегенерации желтого пятна, так называемой географической атрофии, которая представляет собой локализованную, резко разграниченную и необратимую атрофию фоторецепторов, пигментного эпителия и хориокапиляров.
Основанием для одобрения послужили положительные результаты исследований фазы III OAKS (637 участников) и DERBY (621 участник). Они показали, что по сравнению с плацебо, пегцетакоплан снижает скорость роста атрофических очагов в макуле и продемонстрировал усиление лечебных эффектов с течением времени. Прием пегцетакоплана как ежемесячно, так и раз в два месяца снижал скорость роста поражений географической атрофии в течение 24 месяцев (OAKS: 22% ежемесячно и 18% каждые два месяца; DERBY: 18% ежемесячно и 17% каждые два месяца). В числе наиболее частых побочных реакций на препарат (частота ≥5%) присутствовали дискомфорт в глазах, неоваскулярная возрастная дегенерация желтого пятна, плавающие помутнения в стекловидном теле и кровоизлияния в конъюнктиву.
Прежде одобренные методы лечения данного заболевания отсутствовали. Между тем, географическая атрофия при возрастной дегенерации желтого пятна является одной из ведущих причин слепоты и слабовидения у взрослых. В мире от нее страдает примерно пять миллионов человек.
Пегцетакоплан - синтетический циклический пептид, конъюгированный с полиэтиленгликолем, который специфически связывается с компонентом 3 системы комплемента (C3) и его фрагментом C3b. Ингибирование C3, предположительно, позволяет заблокировать все пути активации комплемента, что подавляет опсонизацию, воспаление и образование мембранатакующего комплекса.
Препарат предназначен для интравитреального введения с гибким режимом дозирования каждые 25–60 дней.
Планируемая цена препарата в США составляет $2190 за флакон.